非典型溶血尿毒综合征（aHUS）和C3肾病（C3G）是典型的补体介导的肾脏疾病。aHUS极其罕见，发病率仅为0.5/百万，临床主要表现为急性肾损伤、血小板减低和微血管病性溶血性贫血，约半数患者存在基因缺陷，多数患者预后不良，发病２年内进展至终末期肾病。C3G是一种罕见病变（发病率为1/百万），特征是补体异常活化致C3沉积于肾小球。依据电镜结果，C3G分为致密沉积物（DDD）和C3肾小球肾炎（C3GN）。

肾脏病理

aHUS　

aHUS是一种血栓性微血管病变（TMA），病理特征是内皮损伤反应。如果仅有非血栓性病变，就不能称作是血栓性微血管病，建议改为微血管病变，并标注有无血栓。补体异常、药物毒性及造血干细胞移植所致的微血管病变可伴C5b-9沉积，但检测结果可信度尚待商榷。组织病理改变不能明确病因，建议对恶性高血压患者和补体旁路途径异常患者在组织学形态和免疫组化特点上进行比较研究，以更好地区分两者。

C3G

C3G光镜表现多样，免疫荧光以补体C3沉积为主（强度至少比其他免疫球蛋白和补体成分高２个级别）。初次活检表现不典型者，需重复肾活检。部分C3G可伴驼峰样沉积。急性渗出性肾小球肾炎中合并肾小球基底膜双轨征时应高度怀疑C3G。鉴于有单克隆免疫球蛋白沉积抗原被遮蔽的报道，因此推荐所有经标准免疫荧光染色后考虑C3GN的患者（尤其是成人）需用链霉蛋白酶消化后的石蜡切片重染IgG和轻链。

临床表型和评估　

目前将存在潜在补体旁路途径调节异常的HUS定义为原发性aHUS。此类患者往往在自身免疫异常、移植、怀孕、感染、药物、代谢异常等因素的刺激下发病。触发因素激发放大潜在的补体缺陷的机制尚不清楚（下图）。患者终生有急性复发的风险。年龄＞70岁人群的外显率高达64%。病理和临床表现有时并不一致，如病理为血栓性微血管病变，临床可不伴血小板减少。20%的aHUS患者有肾外表现。虽aHUS和老年黄斑变性有很多共同的补体因子H（CFH）和补体因子I（CFI）基因罕见变异，但玻璃膜疣在aHUS患者中并不常见。

C3G大多起病隐匿、进展相对缓慢，10年肾存活率约50%，也有部分患者以快速进展性肾小球肾炎起病。部分患者合并获得性部分脂肪营养不良和视网膜玻璃膜疣。前者最常见于C3肾炎因子阳性患者。

治疗

aHUS　

补体抑制剂适用于所有原发性aHUS患者，代表药物为依库珠单抗。无条件使用依库珠单抗者，可以尝试血浆疗法。

抗H因子自身抗体相关性aHUS的治疗

补体抑制剂停用建议

C3肾病

参考文献：

1.AtypicalhemolyticuremicsyndromeandC3glomerulopathy:conclusionsfroma“KidneyDisease:ImprovingGlobalOut







































看白癜风到中科白癜风医院
儿童白癜风能治疗好吗